Thérapies à base de cellules souches pour différents compartiments de l’œil humain

Depuis la découverte des cellules souches embryonnaires humaines en 1998, de grands espoirs ont été placés dans la thérapie. La transplantation dans l’œil humain a vu le jour en 2012. Dans cet article, nous traiterons des possibilités de cette forme de thérapie.

Une recherche qui sort lentement l’oeuf

Les CSEh font partie des options de thérapie biologique les plus complexes en médecine. C’est notamment leur contrôle de la différenciation en tissu cible souhaité qui rend leur manipulation si difficile. Le risque de formation de tératomes et la gestion clinique de l’histoincapacité ralentissent l’utilisation des CSEh en routine clinique.  En effet, l’œil a la chance d’avoir le privilège de l’immunité. Les autres disciplines, en revanche, doivent attendre que les techniques de reprogrammation telles que le transfert de noyaux de cellules somatiques et l’induction de cellules souches pluripotentes soient pleinement développées. -1

Cette présentation est suivie d’une brève digression sur les deux dernières méthodes mentionnées ci-dessus. Qu’est-ce exactement que le transfert de noyaux de cellules somatiques ? Où en est la recherche dans l’application des cellules souches pluripotentes induites ?

Transfert de noyaux de cellules somatiques

Avec le transfert de noyaux de cellules somatiques, il est possible de produire des cellules souches pluripotentes induites. Le nom dit tout : le noyau cellulaire d’une cellule de donneur (cellule somatique) est transféré dans une autre cellule sans noyau (ovule).

Cellules souches pluripotentes induites (cellules iPS)

L’objectif est de produire des cellules spécifiques aux patients pour la thérapie de maladies incurables. Tout cela se fait au mieux sans risque de rejet. Des succès ont jusqu’à présent été démontrés en laboratoire dans l’induction de cellules souches pluripotentes dans la drépanocytose, la sclérose latérale amyotrophique et l’atrophie musculaire spinale. Toutefois, il faudra peut-être encore un certain temps avant que cette méthode thérapeutique ne fasse partie de la routine clinique. La raison en est le risque de formation de tératomes ou même de dégénérescence des cellules.2-4

L’œil est parfaitement adapté à la transplantation de CSEh en raison de son privilège immunitaire

Revenons à l’œil. Un organe fascinant avec les conditions optimales pour la transplantation de CSEh. Il y a une aberration immunologique locale dans l’œil. Cela est dû à la microarchitecture spéciale, à l’eau de la chambre à sang et à la barrière hémato-rétinienne. L’espace sous-rétinien de l’œil est parfaitement adapté à la transplantation de cellules thérapeutiques. Il s’agit d’une fente potentielle protégée par la barrière hémato-rétinienne. Elle représente une barrière sélectivement perméable. Il inhibe spécifiquement l’antigène, tant la réponse immunitaire cellulaire que la réponse immunitaire humorale. Un autre avantage est la « déviation immunitaire associée à la chambre antérieure ».

CSEh : un espoir pour les patients atteints de dégénérescence maculaire sèche et de la maladie de Stargardt

La dégénérescence maculaire sèche et la maladie de Stargardt sont basées sur la dégénérescence des EPR. Ce sont des maladies jusqu’à présent incurables. La dégénérescence maculaire sèche liée à l’âge est la principale cause de cécité dans les pays industrialisés. La maladie de Stargardt est la dégénérescence maculaire pédiatrique la plus courante.

Cellules de transplantation dérivées de CSEh – premier essai clinique e chez l’homme

Les patients du monde entier attendent avec impatience la mise au point de nouvelles modalités thérapeutiques qui leur redonneront espoir. Déjà dans des modèles animaux, la transplantation de cellules EPR dérivées de CSEh pourrait sauver des photorécepteurs et ainsi protéger contre la perte imminente de l’acuité visuelle. Un groupe de recherche de Los Angeles a testé dans deux études cliniques prospectives si l’ensemble peut également fonctionner dans la pratique clinique quotidienne. Dans le prochain article, nous ferons plus ample connaissance avec ces études passionnantes.

Références :

1. Schwartz S.D. et al (2012), Embryonic stem cell trials for macular degeneration : a preliminary report. The Lancet. DOI:10.1016/S0140- 6736(12)60028-2

2. Hanna J. et al (2007). Treatment of Sickle Cell Anemia Mouse Model with iPS Cells Generated from Autologous Skin. Science 318, S. 1920.

3. Dimos J.T. et autres (2008). Les cellules souches pluripotentes induites générées par des patients atteints de SLA peuvent être différenciées en motoneurones. Science 321, S. 1218-1221.

4. Ebert A.D. et autres (2009). Cellules souches pluripotentes induites provenant d’un patient atteint d’atrophie musculaire spinale. Nature 457, S. 277-280.

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